Odobrena uspješna terapija protiv leukemije, ali...

Tekst članka se nastavlja ispod banera

Američka agencija za hranu i lijekove FDA, odobrila je lijek Kymriah za djecu i mlađe osobe do 25 godina starosti koji pate od akutne limfoblastične leukemije i koji nisu reagirali na standardnu terapiju. Ta metoda usmjerena na jačanje imunoloških stanica bolesnika. Nakon te odlične vijesti uslijedila je jedna vrlo loša: cijena liječenja tim novim preparatom iznosit će 475.000 dolara.

Ako nekom može biti utjeha, taj iznos je znatno niži od onog kojeg su očekivali liječnici i analitičari. Studija britanskog Nacionalnog instituta za zdravlje, službenog tijela zaduženog za analizu cijena liječenja, objavilo je, naime, nešto ranije kako terapija CAR-T metodom stoji oko 680.900 dolara. No, problem je i u tome što u SAD trenutno postoji samo 13 bolnica specijaliziranih za novu Novartisovu metodu liječenja, piše Telegram.hr.

“Novartis je bio vrlo oprezan pri odabiranju takvih centara”, kazao je Stephen Gottschalk, šef Odjela za transplantaciju koštane srži i staničnu terapiju u St. Jude Children’s Research Hospitalu u Memphisu. “Bilo bi opasno da se time bave klinike koje ne zadovoljavaju najviše kriterije i koje se nisu osposobile za primjenu te metode jer bi to povećalo opasnost od komplikacija pa i smrti od CAR-T”, kaže.

Novom metodom izliječeno 82 posto bolesnika

Metoda liječenja odobrena je pod šifrom CLT019, a proizvođač, švicarski farmaceutski div Novartis AG, nazvao ga je Kymriah. To je oblik personalizirane imunoterapije poznat kao CAR-T metoda. Klinička ispitivanja pokazala su da se tom procedurom dramatično povećavaju šanse za preživljavanje djece i mladih ljudi s agresivnim oblikom leukemije.

U prosincu prošle godine Novartis je predstavio podatke kliničkih istraživanja koji su pokazali da je kod čak 82 posto bolesnika koji su liječeni CAR-T metodom, uklonjena akutna limfoblastična leukemija, agresivni karcinom krvi. Pacijent koji se liječi CAR-T-om najprije prolazi postupak sličan dijalizi radi uklanjanja T-stanica iz njihove krvi, što traje oko 24 sata. T-stanice se potom zamrznute šalju u laboratorij Novartisa u New Jerseyju, gdje ih, genetski modificirane, opremaju molekulskim “bojnim glavama” te ih tako osposobljavaju za lov na stanice raka u krvi.

Tako poboljšane T-stanice onda se umnožavaju u laboratoriju sve dok ih se ne uzgoji više milijuna. Tada se te stanice ponovno vraćaju u krv i organizam te započinju uništavanje stanica raka. Cijeli taj ciklus traje oko 22 dana. Otprilike tjedan dana prije infuzije, pacijent prima kemoterapiju koja smanjuje količinu tumora u krvi i oslabljuje imunološki sustav pacijenta kako bi se nove T-stanice mogle što više razmnožavati.

Primili terapiju prije 7 godina i još uvijek su zdravi

Akutna limfoblastična leukemija djeluje na koštanu srž i krv te je najčešći uzrok raka kod djece u SAD. Prema američkom Nacionalnom institutu za karcinom, svake godine s tom dijagnozom oboljeva oko 3.100 ljudi, a njih oko otprilike 600 ne reagira na standardne tretmane. Njima je neophodan tretman Kymriah. Carl June, profesor imunoterapije na Sveučilišta Pennsylvanija, koji ima autorska prava za korištenje tog lijeka jer je vodio istraživanje učinkovitosti i razvoja Kymriaha, istaknuo je kako “u ranoj fazi istraživanja CAR-T krajem 1990-ih nitko nije mislio da bi bilo moguće komercijalizirati takvu terapiju”.

Ukazujući na potencijal CAR-T u liječenju više vrsta raka, doktor June je zaključio kako je uvjeren da je time “cijeli svijet raka zauvijek promijenjen”. Profesor June je također objasnio kako su prije sedam godina neki od prvih pacijenata s leukemijom koji su primili CAR-T tretman bili izliječeni, pa se sada prati je li ta terapija u potpunosti iskorijenila njihovu bolest.
FDA je već odobrila zahtjeve 76 tvrtki i istraživača za testiranje CAR-T tretmana. “Ta terapija može se primjenjivati i u liječenju drugih vrsta raka krvi”, potvrdio je Peter Marks, direktor Centra za biološku procjenu i istraživanje FDA-e.

Nakon prvih, krajnje negativnih reakcija na visinu cijene Kymriaha, u Novartisu su najavili da će troškovi liječenja, kod pacijenata kod kojih se u prvih mjeseca dana uspješno provede terapija, biti pokriveni iz sredstava Medicaidoma. To je u SAD-u “vladin program osiguranja za osobe svih dobnih skupina čiji prihod i sredstva nisu dovoljni za plaćanje zdravstvene zaštite”. Novartis je istodobno najavio da će pružiti financijsku pomoć privatnim osiguranicima tako da im pokrije troškove putovanja i smještaja.

Najbolji rezultati kod djece i mladih do 25 godina

Objašnjeno je da cijena sadrži “vrijednost koju tretman predstavlja za pacijente, društvo i zdravstveni sustav, kako u kratkoročnom tako i dugoročnom razdoblju”. Istaknuto je da Novartis istražuje modele plaćanja koji bi imali cijenu ovisnu o rezultatima pacijenata. “Imali smo vrlo odgovoran pristup”, izjavio je Bill Hinshaw, glavni onkolog Novartisa u SAD-u. “Neovisne procjene isplativosti tog lijeka pokazuju da se realna cijena Kymriaha kreće između 600.000 i 750.000 dolara”, kaže.

S obzirom da će pacijenti biti djeca ili mlađi ljudi, Hinshaw je izrazio nadu da će troškove njihova liječenja preuzeti poslodavci, osiguravatelji, savezni fondovi za djecu i mlade te državni programi koji financiraju troškove zdravstvene zaštite. Glavni izvršni direktor Novartisa Joe Jimenez izjavio je kako tvrtka može smanjiti cijenu lijeka za one vrste raka kod kojih se ne postižu optimalni rezutati liječenja.

Novartis je također testirao efikasnost Kymriaha u odraslih osoba s difuznim velikim B limfomima stanica, DLBCL, vrlo agresivnim oblikom oblikom raka krvi. No, stope remisije bile su niže nego kod djece i mlađih dobnih kategorija oboljelih od leukemije. Ispitivanje je, naime, pokazalo da se kod 23 od 51 bolesnika s DLBCL, rak potpuno povukao ili je tumor pokazao znakove smanjivanja.

Kupnja male farmaceutske tvrtke za 11,9 milijardi dolara

David Mitchell, predsjednik udruge koja podupire nastojanja da u SAD lijekovi na recept budu što dostupniji, smatra kako je cijena ipak “prekomjerna”, a Steve Pearson, voditelj Instituta za kliničko i gospodarsko istraživanje, koji proučava cijene lijekova, izjavio je da, iako je cijena niža od očekivanja analitičara, valja procijeniti je li ona odgovarajuća koristi koju donosi bolesnicima.

Istodobno s dobivanjem odobrenja za upotrebu Novartisove metode liječenja leukemije, američka farmaceutska kompanija Gilead Sciences objavila je da za 11,9 milijardi dolara kupuje relativno malog proizvođača lijekova Kite Pharmae iz Kalifornije. Tako enormnu svotu novca Gilead Sciences odlučio je platiti jer je Kite Pharmae završio s testiranjima CAR-T-a, nove metode liječenja raka koja je, kao i Novartisova, personalizirana i intenzivna.

Naime, imunološke stanice uzimaju se od pacijenta, genetski ih se programira za borbu protiv stanica raka, a potom se vraća u tijelo pacijenta. Budući da će Kite Pharma dobiti odobrenje FDA za primjenu nove metode do kraja godine, Gilead Sciences, tvrde burzovni stručnjaci, prepoznao je mogućnost velikog posla i zarade pa se zbog toga odlučio na tako golemu investiciju.

Opet rasprava o opravdanosti visokih cijena lijekova

Metoda liječenja tvrtke Kite Pharma usmjerena je na bolesnike s agresivnim limfomom B-stanica ne-Hodgkin, DLBCL, kojima standardna terapija nije pomogla. U veljači ove godine tvrtka objavila da se nakon šest mjeseci liječenja za 36 od 101 bolesnika, može reći da je terapija bila uspješna. Kiteova inačica terapije – za neke oblike raka krvi- iznimno je uzbudljiva s medicinskog stajališta, ali je i njena cijena, kao i Novartisova, ipak obeshrabrujuća.

Premda, istini za volju, ipak valja istaknuti, da su i klasični lijekovi protiv raka iznimno skupi. Stoje i više od 10.000 dolara mjesečno, premda nisu personalizirani. S obzirom na to da je Gielad Scienses zaradio novac za kupnju Kite Pharme prodajom učinkovitih, ali vrlo skupih C lijekova za hepatitis, ta najnovija transakcija ponovno je potaknula raspravu o cijenama lijekova te profitima koje ostvaruju farmaceutske kompanije.

S obzirom na to da se na novim lijekovima radi desetljećima i da se ulaže golem novac, logično je, objašnjava Brad Loncar, izvršni direktor investicijskog fonda koji se bavi imunoterapijom karcinoma, da se uložena sredstva moraju vratiti. U protivnom više se nikome ne bi isplatilo baviti se istraživanjima, pronalaženjem i proizvodnjom novih lijekova.

Istražuje se još terapija za različite oblike raka krvi

Loncar procjenjuje da su cijene CAR-T tretmana realne u odnosu na ono koliko je potrošeno novaca i vremena u njegovo pronalaženje, ali i da su vrijedne tog iznosa zbog rezultata koje se postižu. “Trošak proizvodnje CAR-T je eksponencijalno veći od tipičnih lijekova protiv raka”, izjavio je Bill Milligan, glasnogovornik Međunarodnog društva za staničnu terapiju, neprofitna organizacija koja podržava razvoj CAR-T, metodu liječenja matičnim stanicama i druge tretmane koji koristiti žive stanice.

Inače, Kite Pharma i Novartis istražuju još nekoliko CAR-T terapija za različite oblike raka krvi, a švicarska farmaceutska kompanija također provodi početne faze ispitivanja CAR-T u određenim vrstama tumora mozga i pluća. “Proizvodnja takvih lijekova veliki je znanstveni i financijski pothvat, a kad pomaže pacijentima koji očajnički trebaju takve tretmane, onda je neizbježno da takvo liječenje nije jeftino”.